Einen aufschlussreichen Vortrag über die neuen, vielversprechenden Behandlungsmethoden bot im Klinikum Offenburg der leitende Oberarzt an der Uniklinik Freiburg, Dr. Sebastian Fähndrich.
Die neuen Therapieoptionen für Mukoviszidose-Patienten in Form der CFTR-Modulatoren sind vielversprechend. Sowohl die Forschung hierfür als auch die Behandlung sind sehr kostenintensiv, die neuen Wirkstoffe sind bei uns inzwischen für wenige Mutationen der CF zugelassen. Die Forschung läuft auf Hochtouren, doch aufgrund der aufwändigen und bis zu zehn Jahren dauernden Zulassungsverfahren für die diversen Mutationen (mehr als 2.000 bei CF) wird den Mukoviszidose-Patienten und ihren behandelnden Ärzten noch viel Geduld abverlangt.
Aus nachvollziehbaren Gründen sind die Zulassungsstudien in Deutschland sehr umfangreich ausgelegt. So sind beispielsweise in den USA neue CFTR-Modulatoren bereits für mehr Mutationen zugelassen als in Deutschland. Der Einsatz von noch nicht bei uns offiziell zugelassenen CFTR-Modulatoren ist nur in ganz dringenden Fällen als individueller Heilversuch denkbar.
Die CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulators) stellen eine ursächliche Therapie zur Behandlung des Basisdefektes der CF dar, im Gegensatz zu den bisher bekannten symptomatischen Behandlungsmethoden. Sie korrigieren die Eiweißstrukturen, damit ein Transport der Proteine erfolgen kann (die CFTR-Kanäle werden aktiviert, die Sekretzusammensetzung wird verändert).
Die bisherigen Erfahrungen beim Einsatz der CFTR-Modulatoren sind sehr positiv. Die Lungenfunktion verbessert sich deutlich, die Lunge selbst bleibt in einem deutlich besseren Zustand erhalten. Die Wiederherstellung der CFTR-Funktion kommt somit in ihrer Wirkung einer Heilung näher. Ein erstrebenswertes Fernziel ist, durch personalisierte Dauertherapie trotz Mukoviszidose ein annähernd normales Leben führen zu können und die oft unumgängliche Lungentransplantation eines Tages in den meisten Fällen überflüssig werden zu lassen.
Wir betrachten dies als einen weiteren Schritt auf dem langen Weg mit dem Ziel „Mukoviszidose muss heilbar werden“!
